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摘要：神經肌肉病(NMD)是一組以運動功能障礙為主要臨床特征的遺傳性和獲得性疾病。尚無統一的標準化運動功能評估工具。在應用較廣泛的評估工具中，運動功能測試適用于所有NMD，北極星移動評估量表和上肢功能測試適用于杜氏肌營養不良癥，漢默史密斯功能運動量表、費城兒童醫院神經肌肉疾病評估量表和上肢模塊測試適用于脊髓性肌萎縮癥。

關鍵詞：神經肌肉病；運動功能；評估；綜述

神經肌肉病(neuromusculardisease,NMD)是一組以運動功能障礙為主要臨床特征的遺傳性和獲得性疾病，總體發病率約為1/3500[1-2]。NMD病變一般發生在運動神經元、周圍神經、神經肌肉接頭和骨骼肌等部位，肌肉活檢結果通常為肌營養不良或神經源性肌萎縮[2-3]。此類疾病常導致進行性肌無力和肌萎縮，導致嚴重肢體功能障礙，降低生活質量。運動功能障礙是NMD的核心癥狀，標準化的運動功能評估工具可為臨床決策提供可靠且客觀的數據。但由于NMD涉及的年齡范圍較廣，不同發病年齡病情嚴重程度不同，目前國際上尚未形成統一的評估標準。肌力、關節活動度、6分鐘步行試驗(6-minuteWalkTest,6MWT)、從仰臥位站起計時測試、四階梯試驗和10米步行/跑步測試等評估指標內容比較單一，無法綜合評估NMD患者整體運動功能情況[4-5]。國際上常用的NMD運動功能評估量表主要有神經肌肉病的運動功能測試(MotorFunctionMeasure,MFM)、北極星移動評估量表(NorthStarAmbulatoryAssessment,NSAA)、漢默史密斯功能運動量表(HammersmithFunctionalMotorScale,HFMS)、費城兒童醫院神經肌肉疾病評估量表(Children'sHos-pitalofPhiladelphiaInfantTestofNeuromuscularDisorders,CHOPINTEND)、上肢功能測試(PerformanceofUpperLimb,PUL)和上肢模塊測試(UpperLimbModule,ULM)。

1MFM

MFM由法國研究人員于2005年制定，主要用于評估NMD患者運動功能障礙的嚴重程度和監測疾病進展。MFM-32適用于6~60歲可步行或不可步行患者，共32項，3個分區：D1站立和轉移13項，D2軀干及近端運動功能12項，D3遠端肢體運動功能7項[2]。每個條目采用4級評分法：不能啟動任務或不能維持初始姿勢為0分，可啟動任務1分，部分完成任務或完全完成任務但質量不高2分，完全且正確完成任務3分。評估結果包括3個分區分值和總分，以百分數表示[2]。對303例NMD患者(6~62歲)研究顯示[2]，MFM具有良好的心理測量學特性，評估者內及評估者間信度、結構效度、效標效度和區分效度均令人滿意。對其中152例患者再次進行評估，結果顯示MFM具有良好的反應性，能夠很好地反映患者運動功能在一段時間內的變化，尤其是針對杜氏肌營養不良癥(Duchennemusculardystrophy,DMD)患者[2,6]。Allard等[7]利用MFM對233例4~86歲進行性神經性腓骨肌萎縮癥患者進行評估，觀察6個月后患者功能變化情況，結果提示，MFM是一種可靠測量方法，可縱向監測疾病進展，尤其是D1和D3分區。Vuillerot等[8]利用MFM-32評估12例脊髓性肌萎縮癥(spi-nalmuscularatrophy,SMA)Ⅱ型和19例Ⅲ型患者，發現當隨訪時間少于6個月時，患者分值變化很小，當隨訪時間延長后，患者的功能表現緩慢惡化。目前復旦中文版MFM的信度和效度研究已經完成，結果表明，復旦中文版MFM在兒童和青少年NMD患兒中有很好的信度和效度，可評估患者的活動能力情況[9]。土耳其版MFM-32也是評估NMD患者運動功能的可靠和有效的指標[10]。MFM-32主要適用于6歲以上的NMD患者，法國研究小組從2006年開始對6歲以下的兒童進行效度研究。deLattre等[11]對191例正常兒童施測MFM-32的所有條目，發現某些條目對該年齡段的兒童太難，故刪除了80%正常兒童不能完成的12個條目，確定了適用于6歲以下兒童的MFM-20；隨后對88例2~7歲NMD患兒進行評估，評估者內和評估者間信度均較高，MFM-20可作為評估2~7歲NMD患兒運動功能的指標[11]。2008年，為了對NMD患者運動功能進行標準化分類，NMD專家開發了法語版NM-評分(NM-Score)。NM-評分主要對D1、D2、D3分區的嚴重程度進行書面描述，并按嚴重程度分級[12]。每個分區均分5級：0級無減退；1級輕度減退；2級中等減退；3級嚴重減退；4級非常嚴重減退。研究表明[12]，NM-評分是有效可靠地描述患者功能的工具，可全面了解患者所有領域的功能。英文版NM-評分具有良好效度，可在臨床實踐和研究中描述NMD患者所有領域的功能情況[13]。然而NM-評分對功能變化的敏感性較差，因為兩個等級之間的差距過大。MFM可用于評估NMD患者軀干、上肢和下肢功能，不受疾病嚴重程度影響，可長期追蹤患者運動功能變化情況。相比其他量表，MFM適用范圍更廣，可用于2歲以上可步行或不可步行的NMD患者。

2NSAA

NSAA由英國研究小組于2005年創建，適用于可步行的DMD患者。它由17個條目組成，采用3級評分法：2分正常，無需任何幫助即可實現目標；1分，通過改變完成的方式來完成目標，但不與其他人有身體接觸；0分，無法獨立完成[14-15]。NSAA還包括計時測試項目(10米步行/跑步測試和從仰臥位站起測試)，但不納入計分[14-15]。NSAA具有良好的評估者間和評估者內信度，可靠性較好[16]。NSAA與6MWT中度相關，與從仰臥位站起計時測試、10米步行/跑測試有較好相關性，表明NSAA結合6MWT、10米步行和仰臥位站起可有效提供DMD患者不同運動功能方面的信息，而使用其中單一測量指標無法完全獲得這些信息[15]。史惟等[17]完成中文版NSAA的信度效度研究，表明中文版NSAA具有良好的心理測量學特性，結合其他評價指標，可有效評估DMD患者的運動功能。巴西葡萄牙語版NSAA也是一種可靠且有效的測量DMD運動功能的工具[18]。Mayhew等[19]的Rasch分析表明，NSAA評估可步行DMD患者是可靠和有效的。deSanctis等[20]應用NSAA評估147例正常男孩和144例3~5歲DMD男孩，結果表明NSAA適用于4歲以上的DMD患者，可縱向評估患者功能隨時間的變化和早期使用類固醇的影響。此外，盡管尚未經過正式驗證，但NSAA已用于評估可行走SMAⅢ型患者的運動功能[21]。目前DMD的診斷年齡平均在4歲以上，但部分DMD兒童會在2歲以前出現發育遲緩和停止運動發育。NSAA的許多項目并不適合4歲以下的兒童，如單腿站立或跳躍，因為該年齡段的患兒可能尚未發展這些能力。Mercuri等[22]在2013年設計NSAA修訂版，主要針對3歲以上可步行DMD患者。NSAA修訂版重新排列項目順序，分為3個部分：第1部分只包括在3歲前施測的8個項目，第2部分包括3~5歲評估的5個項目，第3部分包含5歲后評估的4個項目。NSAA經過傳統信效度和Rasch分析，證實是評估可步行DMD患者的有效可靠指標。但NSAA不適用于長期監測DMD疾病進展。NSAA主要評估DMD患者下肢功能，隨著年齡增長，患者逐漸喪失步行功能；一旦患者完全喪失步行能力，NSAA則不能再監測DMD患者功能變化。

3HFMS

HFMS是第一個專門針對SMA的評估工具，于2003年制定。HFMS可評估30月齡以上的SMAⅡ型和Ⅲ型患者的運動能力[23]。它由20個條目組成，采用3級評分法：2分無需幫助；1分需要幫助或代償；0分無法完成[20]。Mercuri等[24]對90例不能步行的SMAⅡ型和Ⅲ型患者進行HFMS評估，表明HFMS具有良好的信度和效度，是可靠且有效的結局測量指標。Mazzone等[25]對74例不能步行的SMA患者進行HFMS和MFM-20評估，1年后對其中49例再次評估，結果提示HFMS適用于功能較強的不能步行患者，MFM-20則更適用于功能較弱的患者，這可能是因為MFM-20包含更多關于軀干和上肢活動方面的內容。在HFMS的評估過程中，患兒姿勢經常變化，容易疲勞，影響HFMS的實用性和可靠性。Krosschell等[26]調整了HFMS的順序，制定改良漢默史密斯功能運動量表(modifiedHammer-smithFunctionalMotorScale,MHFMS)。MHFMS的評估者內和評估者間信度均較好，當患者納入標準擴大到30月齡以下時，MHFMS的信度仍較好[26]。Krosschell等[27]使用MHFMS對22例SMAⅡ型患者(9~30月齡)和25例正常發育兒童(typicallydevelopingchildren,TD)(9~30月齡)進行評估，結果顯示，MH-FMS對于≤30月齡的SMAⅡ型患者顯示出良好的重測信度，TD在12月齡時達到最高測試分數。這表明相對于HFMS，MHFMS適用范圍更廣。MHFMS適用于12歲以下移動受限的SMA患者，因為12歲以上患者易出現一些并發癥，如嚴重脊柱側彎和關節攣縮，影響評估結果[26]。為進一步適用于可步行的SMAⅢ型患者，HFMS加入了粗大運動功能測試(GrossMotorFunctionMeasure,GMFM)的13個條目，形成漢默史密斯功能運動-擴展量表(HammersmithFunc-tionalMotorScaleExpanded,HFMSE)。O'Hagen等[28]對38例SMAⅡ型和Ⅲ型患者的研究表明，HFMSE與GMFM顯著相關，且HFMSE重測信度較好。提示HFMSE可用于評估功能較好的SMAⅡ型和Ⅲ型患者。Glanzman等[29]對70例SMAⅡ型和Ⅲ型患者的研究表明，HFMSE與GMFM、用力肺活量和肌力測量顯著相關。修訂漢默史密斯量表(revisedHammersmithScale,RHS)以HFMSE為基礎修訂，解決了HFMSE不連續性的缺陷。RHS評估范圍包括功能較差、移動受限的SMAⅡ型患者和可步行、功能較強的SMAⅢ型患者[21]，包括36個條目和兩個計時測試。Ramsey等[21]應用RHS評估138例SMAⅡ型和Ⅲ型患者，Rasch分析顯示，36個條目與患者運動表現非常契合，RHS具有很高的信度。但目前還缺少RHS對6個月和12個月評分變化反應性的縱向測試。

4CHOPINTEND

SMAⅠ型是SMA最嚴重的類型，患兒通常在6月齡前發病，2歲前死亡，運動技能嚴重受限，常不能耐受俯臥位[30]。目前常用的NMD評估量表不適用于SMAⅠ型患兒。費城兒童醫院針對此類功能較差、年齡較小的NMD患者，專門制定了運動功能量表CHOPINTEND[30]。CHOPINTEND包括16個條目，采用4級評分法：0分沒有出現活動，1分完成少量任務，2分部分完成任務，3分幾乎完成任務，4分完成任務。信度、效度研究顯示[31]，CHOPINTEND是一種可靠、易于使用且耐受性良好的運動試驗方法，適用于SMAⅠ型和其他功能較差的NMD嬰兒。Finkel等[32]研究Nusinersen治療SMAⅡ型患者的效果，以CHOPINTEND作為測量治療前后運動功能變化的工具。Men-dell等[33]應用CHOPINTEND作為單劑量基因置換治療SMA研究的結果指標，CHOPINTEND可監測治療前后SMA患者運動功能的變化。CHOPINTEND對運動功能的輕微變化極其敏感，適用于評估運動功能較差且變化較小的患者。

5PUL

PUL用于評估5歲以上可步行及不可步行DMD患者的上肢功能，可反映疾病的總體進展和嚴重程度。PUL包括22個條目，第1個條目用于定義起始功能級別，其余21個條目分為3個維度：肩部4項，中部9項和遠端8項[34]。研究表明[35]，PUL具有良好的信度和效度，可用于多中心研究。Pane等[36]研究發現，可步行DMD男孩也存在上肢受累；PUL和6MWT相關性一般，但在6MWT結果低于350m的患者中，兩者相關性較好。Pane等[37]探討糖皮質激素對不能步行的DMD患者(11~26歲)上肢功能的影響，并以PUL作為首要結局指標，PUL可檢測出治療前后患者上肢功能的變化。

6ULM

ULM是為不能步行的SMA患者設計的上肢運動功能評估工具，包含9個條目，采用3級評分：2分無需任何幫助即可完成任務；1分通過改變方法完成任務，但不需他人身體協助；0分無法獨立完成[38-39]。Mazzone等[38]研究表明，ULM評估者間信度較好，ULM與HFMS有良好相關性。為期1年的隨訪研究發現[39]，ULM和HFMSE相關性較好，ULM反映SMA患兒上肢功能變化的敏感性較好。為了解決ULM的天花板效應和擴大ULM的適用范圍，美國、英國和意大利學者合作推出ULM修訂版(RevisedUpperLimbModule,RULM)。RULM共20個項目，第1個為功能類別識別項目，其余19個反映不同功能領域。Mazzone等[40]初步研究表明，RULM的評估者間信度較好，可用于多中心研究。另外，RULM的項目易于執行和評分，評估人員可短時間完成評估，信度較好，年齡較小的SMA患者也能執行任務。

7小結

至今還沒有一個量表可以綜合全面地覆蓋所有NMD類型，故應根據疾病類型、嚴重程度、患者年齡、評估目的等，選擇合適的測量工具，為臨床決策、療效評估及定期隨訪提供客觀可靠的數據。

作者：陳土容；黃美歡；曹建國